Interviene la genetica e 10 bambini tornano a vedere

Ancora una vittoria per la scienza medica, in particolar modo per la terapia genica.

La terapia genica è un trattamento che si basa sul trasferimento di materiale genetico estraneo (DNA o RNA) inserito nelle cellule di un individuo per curare o prevenire una patologia. Di solito è usata per curare malattie rare, ma è in fase di studio per la prevenzione di patologie quali malattie infettive e tumori.

Distrofie retiniche ereditarie

Ed è quello che è successo a Napoli presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli , che assieme alla Novartis, hanno sperimentato la prima terapia genica “voretigene neparvovec” per le distrofie retiniche ereditarie, e interamente in convenzione.

Il tutto iniziò 15 anni fa, con la collaborazione tra l’Ateneo Vanvitelli, la Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia che iniziarono una sperimentazione di fase I, legata alla mutazione di entrambe le copie del gene RPE65, reputate le colpevoli di questa rara forma di distrofia retinica ereditaria.

10 bambini da diverse regioni

I successi ottenuti con i primi 10 pazienti, porta Napoli ad essere il riferimento nazionale per il trattamento di malattie rare della retina, dando la possibilità a coloro che ne hanno bisogno di accedere alle cure in modo gratuito. Come spiega Francesca Simonelli, professore Ordinario di Oftalmologi e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, i pazienti trattati con terapia genica ad oggi possono muoversi , leggere e scrivere in piena autonomia. A detta della professoressa Simonelli, “i risultati ottenuti vanno dall’allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità”.

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Continua dicendo che “nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza, dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”, e che “Siamo particolarmente entusiasti che il nostro Centro, che in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna”,”è il primo centro in Italia a essere certificato per la somministrazione della terapia genica”.

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il Rettore dell’Università Luigi Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti, ringrazia la regione Campania per aver creduto e investito nella terapia genica, con la quale “10 bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista”.